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Drs Juliana Gurgel Giannetti, Rodrigo de Holanda Mendonça and Marcelo Kerstenetzky examine barriers to participation in clinical trials in Brazil for patients with spinal muscular atrophy. Drs Juliana Gurgel Giannetti, Rodrigo de Holanda Mendonça e Marcelo Kerstenetzky analisam barreiras para a participação de pacientes com atrofia muscular espinhal em testes clínicos no Brasil.

The expert panel discusses challenges in clinical monitoring and access to care for patients with spinal muscular atrophy in Brazil. O painel de especialistas discute desafios no monitoramento clínico e no acesso a atendimento de saúde para pacientes com atrofia muscular espinhal.

Drs Juliana Gurgel Giannetti, Rodrigo de Holanda Mendonça and Adriana Banzzatto Ortega consider best practices for management based on the type of spinal muscular atrophy, age, and the therapy received. Drs Juliana Gurgel Giannetti, Rodrigo de Holanda Mendonça e Adriana Banzzatto Ortega consideram melhores práticas de conduta baseados no tipo de atrofia muscular espinhal, idade e terapia recebida.

The expert panel discusses management of family expectations regarding post-therapy outcomes and strict patient monitoring. O painel de especialistas discute como lidar com expectativas das famílias em relação a resultados terapêuticos e em períodos de monitoramento rigoroso.